杜氏肌营养不良（DMD）的新希望！暴涨372%！

环球视野，深度视角

各位亲爱的股东，大家早上好中午好晚上好！

今天，我们聊聊罕见病的治疗。

2句话总结：

1，在以II期临床数据冲击上市失败后，DMD细胞疗法公司Capricor Therapeutics将再次向FDA提交上市申请。

2，消息公布后，公司股价暴涨371%

#01

曾经沧海

关于更为详细的背景介绍，欢迎移步：

https://mp.weixin.qq.com/s/2EH3jKVZRtk2jCMjy49L5w

懒得跳转的我大概介绍下

杜氏肌营养不良（DMD）的成因比较复杂，且与之相关的Dystrophin基因非常巨大，有多达79个外显子，不同的外显子上的突变都可能会导致DMD。

由于基因太大，直接将正确编码的Dystrophin基因递送到细胞内的方式也就是基因替代疗法是不可能的。

因此，科学家们想尽办法来解决这个问题。

其中一个就是通过细胞疗法来恢复患者的行动能力，这方面的技术代表就是Capricor Therapeutics的deramiocel（CAP-1002）。

2024年底，在完成HOPE-2 II期临床后，Capricor向FDA提交了BLA上市申请。

然而...

2025年7月11日，Capricor Therapeutics治疗DMD相关心肌病的细胞疗法deramiocel（CAP-1002）的生物制品许可申请 (BLA) 收到了美国FDA的完整回复函 (CRL)。

这意味着Capricor想用II期临床数据上市的努力落空了。

随即，股价开启暴跌模式，单日下跌27.81%。

然而，Capricor并未放弃CAP-002。

CEO明确表示，2025年Q3见！

#02

一飞冲天

然而实际上大家在2025Q3并未等到Capricor的好消息，2025年11月3日公司才宣布：

快了，我们在看HOP3-3 III期临床数据，预计2025Q4中可以公布数据了，我们预期重新提交上市申请。

这一等，就是一个月。

2025年12月3日，Capricor宣布HOPE-3 III期临床成功！

这一项随机双盲安慰剂对照研究入组106人，主要终点PUL v2.0评分和次要终点LVEF（左心室射血分数）均达成。

PUL（Performance of Upper Limb version 2.0）上肢活动能力评估结果显示，与对照组相比Deramiocel治疗组减缓PUL恶化54%。

与对照组相比，LVEF评分显示减缓心脏疾病进展速度91%。

另外，Deramiocel（CAP-002）的安全性和耐受性良好，与此前临床结果类似。

因此，公司计划基于此与FDA沟通，并提交CRL回复。

潜台词就是，这次获批稳了。

于是，股价被引爆，当日暴涨371%。

#03

希望常在

Deramiocel（CAP-002）的可能获批给DMD患者带来了新的希望，虽然Deramiocel还没有展示出治愈患者的能力。

但是，让患者拥有能等到治愈的机会同样重要。

现在，就看定价是多少，能让多少患者获益了。

愿希望常在。

END

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